UNA INNOVATIVA “SMALL MOLECULE” CONTRO L’ARTRITE REUMATOIDE

25 Giu 2015 05:26

Al Congresso EULAR (European League Against Rheumatism), tenutosi a Roma e conclusosi qualche giorno fa, sono stati presentati degli studi clinici che fanno ben sperare, nell’immediato futuro, per una più efficace terapia dell’artrite reumatoide. (http://www.epicentro.iss.it/problemi/artriti/artriti.asp#malattia)

Come sappiamo si tratta di una patologia molto dolorosa e fortemente invalidante quindi alta è l’attenzione della comunità scientifica e della popolazione su possibili nuovi farmaci.

Il farmaco al centro dell’attenzione è il «baricitinib», una innovativa “small molecule” (piccola molecola) i cui studi sono in fase II ed in fase III cioè in penultima ed ultima fase della sperimentazione clinica ed a uno step dall’autorizzazione alla commercializzazione, che dovrebbe avvenire presumibilmente entro il 2017.

(http://www.agenziafarmaco.gov.it/it/content/come-nasce-un-farmaco)

Questo farmaco va a bloccare selettivamente degli enzimi i quali, quando “non funzionano bene”, possono provocare una infiammazione autoimmune. La specificità comune in tale processo candida il baricitinib come valida terapia anche di altre patologie quali psoriasi e nefropatia diabetica.

I ricercatori spiegano: «Baricitinib è un inibitore selettivo di un particolare gruppo di enzimi definiti JAK. Le citochine JAK-dipendenti sono implicate nella patogenesi di diverse patologie infiammatorie e autoimmuni e ciò sembra suggerire che gli inibitori del JAK possano essere utili nel trattamento di un’ampia gamma di condizioni infiammatorie. In caso di alterata regolazione dell’attività di specifici enzimi JAK si può infatti sviluppare un processo infiammatorio e un’attivazione anomala del sistema immunitario. Baricitinib agisce direttamente sugli enzimi JAK1 e JAK2 modulando la sintesi di citochine JAK-dipendenti, oggi considerate coinvolte nella patogenesi di numerose malattie infiammatorie e autoimmuni, come appunto l’artrite reumatoide».

Alcuni pareri di esperti:

«Esiste attualmente un limite legato all’impiego dei farmaci biologici poiché molti pazienti falliscono i trattamenti con uno o più farmaci. Le piccole molecole come baricitinib rappresentano un approccio diverso, perché non sono farmaci biologici bensì inibitori di enzimi intracellulari, un meccanismo d’azione del tutto nuovo. Questo approccio offre sostanzialmente cinque vantaggi. Il primo è la modalità di somministrazione orale, molto più semplice rispetto alla somministrazione per via venosa o sottocutanea dei farmaci biologici attualmente impiegati. In secondo luogo, il profilo di sicurezza che emerge dagli studi di Fase III appare estremamente confortante e migliore rispetto ai biologici. Il farmaco non determina una risposta immunogenica al contrario dei biologici e, inoltre, è in grado di colpire più bersagli contemporaneamente poichè sfrutta il meccanismo di trasmissione del segnale che è comune a più citochine. Infine, il quinto vantaggio riguarda i costi che potenzialmente potrebbero essere inferiori rispetto a quelli delle terapie biologiche» (Prof. Luigi Sinigaglia, Responsabile dell’UO diReumatologia Istituto Ortopedico Gaetano Pini di Milano).

«Gli studi clinici indicano la possibilità che Baricitinib possa rappresentare un’ulteriore opzione terapeutica per i pazienti con artrite reumatoide che non rispondono ai farmaci convenzionali. Il meccanismo d’azione, assolutamente unico, la semplicità di somministrazione rispetto agli attuali farmaci di seconda linea e il profilo di sicurezza ed efficacia che emerge dai trials clinici fino ad ora condotti, fanno pensare ad un possibile impiego futuro della molecola per il trattamento dell’artrite reumatoide offrendo così nuove prospettive terapeutiche a questi pazienti» (Prof. Roberto Caporali, Professore associato di Reumatologia, Università di Pavia e IRCCS Fondazione Policlinico San Matteo di Pavia).

«Negli ultimi anni ci sono stati importanti sviluppi nel trattamento dell’artrite reumatoide, anche grazie all’impiego di farmaci sempre più efficaci per i casi maggiormente complessi. Tuttavia ci sono ancora molte persone che hanno difficoltà a frenare l’attività della malattia e debbono fare i conti con dolore, rigidità articolare, invalidità e danno articolare progressivo. La disponibilità di una nuova terapia, che aggiunge anche il valore di una semplice somministrazione orale senza richiedere periodiche somministrazioni sottocutanee o endovena, può rappresentare per il futuro un importante passo avanti a favore dei pazienti, con un vantaggio anche rispetto ai giorni di lavoro persi» (Renato Giannelli, Presidente dell’Associazione Nazionale Malati Reumatici ANMAR).