SLA: BUONE NOTIZIE DALLA SPERIMENTAZIONE CON CELLULE STAMINALI

26 Giu 2013 19:57

 La SLA (Sclerosi Laterale Amiotrofica) è una grave malattia neurodegenerativa che interessa più frequentemente i maschi e  mediamente si manifesta dopo i quarant’anni. La malattia può progredire molto velocemente e porta un deficit dell’apparato muscolare, difficoltà nei movimenti delle mani, affaticamento, problemi a parlare e a mangiare, crampi muscolari notturni. La morte può sopravvenire quando vengono interessati dalla patologia i muscoli respiratori con conseguente insufficienza della respirazione, infezioni e rischio che nei bronchi finiscano alimenti destinati all’esofago. La terapia ad oggi è mirata  a limitare l’intensità dei sintomi. Ma, da  un convegno tenutosi a Roma, arrivano ottime notizie nel campo delle malattie neurodegenerative: è possibile considerare positivi (cioè senza effetti avversi)  i trials clinici di fase 1, conclusi da poco, relativi al trapianto di cellule staminali cerebrali umane su sei pazienti affetti da SLA.                              Ad esporre gli studi a riguardo è stato il dr. Angelo Vescovi, direttore di Revert (ex  Associazione Neurothon Onlus che promuove ed incentiva la ricerca sulle cellule staminali cerebrali per la sperimentazione clinica sull’uomo). É importante sottolineare che seppur positivi, questi studi rappresentano soltanto le fasi iniziali di un percorso che può durare anni. Gli studi in fase 1 sono serviti a valutare  “solamente”  la sicurezza delle procedure di trapianto e l’innocuità delle cellule innestate. Inoltre questo studio ha la nobile peculiarità di essere il primo al mondo, per le malattie neurodegenerative, del tutto no-profit.

“La prima parte della sperimentazione in corso sulla SLA, iniziata il 25 giugno 2012 con il primo trapianto al mondo di cellule staminali cerebrali umane scevre da qualsiasi problematica etica e morale”, dicono da Neurothon, “è terminata con successo il 22 marzo 2013. Non sono stati rilevati eventi avversi importanti imputabili alla procedura chirugica o alle cellule trapiantate, con risultati clinico-chirurgici significativamente migliori della sperimentazione parallela che si tiene in contemporanea negli Stati Uniti”.

La tecnica utilizzata prevede l’inoculo di circa 5 milioni di cellule staminali in tre o sei punti del midollo spinale in prossimità delle cellule nervose dette motoneuroni, la cui graduale morte provoca la paralisi progressiva dei muscoli.

Sui pazienti  “non si sono manifestate complicanze intraoperatorie e anestesiologiche”; sono stati dimessi dopo circa 10 giorni ed hanno iniziato la riabilitazione. Purtroppo due pazienti sono deceduti ma, come confermato dai risultati autoptici  “per l’evoluzione naturale della malattia rispettivamente sette e otto mesi dopo il trapianto”, quindi non per cause legate al trapianto delle cellule staminali.

Sia  l’Istituto Superiore di Sanità (ISS) che l’ Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa), in seguito ai risultati positivi riportati dai trials, hanno autorizzato l’avvio della seconda parte della sperimentazione, che prevede il trapianto in zone più alte del midollo spinale.

Questi primi risultati comunque sono importantissimi perchè hanno reso possibile intraprendere una via promettente e concreta verso una futura terapia.

Il trapianto delle cellule staminali ha fornito un apporto nutritivo e di controllo dell’infiammazione verso il tessuto nervoso, un aspetto fondamentale e complementare della cura con staminali che non si limita alla sola “sostituzione” di unità cellulari. “La speranza è ovviamente quella di poter vedere un miglioramento nelle condizioni di chi soffre di una malattia così drammatica, che oggi praticamente non dispone di una cura risolutiva. Anche per questo motivo abbiamo scelto la SLA come punto di partenza per le ricerche cliniche sulle staminali “adulte”. Diverse malattie neurologiche, oltre alla sclerosi laterale amiotrofica anche la sclerosi multipla per fare un esempio, presentano alcuni elementi comuni come la presenza di una spiccata infiammazione, la tossicità e la carenza di sostanze neutrotrofiche (che hanno cioè il compito di dare vigore alle cellule stesse). Oggi si è visto sperimentalmente che l’immissione di staminali ricrea una situazione simile a quella che si osserva negli organi in via di sviluppo e, a prescindere dall’origine della malattia, favorisce la detossificazione, riduce l’infiammazione, controlla l’attivazione di un fenomeno negativo come quello indotto dalla cellule della microglia (particolari unità che entrano in gioco nella reazione infiammatoria) e soprattutto stimola la produzione di fattori di crescita cellulare che stimolano la crescita cellulare. Un trattamento di questo tipo, quindi, potrebbe avere effetti particolarmente utili per le malattie neurologiche, che vanno aldilà della semplice sostituzione di cellule malate con cellule sane”, commenta Vescovi.

“Siamo soddisfatti e orgogliosi di aver mantenuto la promessa fatta ai nostri sostenitori, ai malati e alle loro famiglie e di avviare una sperimentazione clinica di terapia cellulare sulla SLA. Il nostro è uno studio sperimentale condotto secondo i più rigorosi criteri scientifici ed etici, per una malattia neurologica mortale” commenta il dr. Vescovi, che conclude: “La sperimentazione viene svolta secondo la normativa internazionale vigente, in accordo alle regole Ema-European Medicine Agency e con cellule prodotte in stretto regime Gmp (Good Manufacturing Practice, Norme di Buona Fabbricazione). Il passo successivo sarà avviare la seconda parte della sperimentazione, eseguendo il trapianto in regione midollare cervicale, più complesso ma diretto a una regione del midollo più rilevante per il decorso della malattia e quindi foriero, da un punto di vista terapeutico, di risultati più promettenti”.