UNA “FORBICE MOLECOLARE” CONTRO L’HIV

 Quando una copia del virus HIV penetra nelle cellule umane, utilizza e dirige l’apparato molecolare della cellula ospite per replicare il proprio materiale genetico ed annidarlo all’interno dei geni della cellula stessa. A questo punto la cellula ospite è indotta a produrre tantissime altre copie di HIV che poi migrano in altre cellule in tutto il corpo diffondendo l’infezione.

Oggi esistono diversi farmaci che vanno ad agire ognuno su un ben determinato step all’interno di questo ciclo vitale del virus.

Il problema con questi farmaci è che in realtà non rimuovono le copie del virus che si nascondono all’interno del DNA delle cellule ospiti. Queste copie possono rimanere dormienti per anni e poi riattivarsi.

 

Anche se ancora eseguito solo in vitro, un nuovo approccio con risultati incoraggianti arriva dai ricercatori dello Salk Institute i quali hanno sperimentato un farmaco che da solo addirittura potrebbe sia prevenire l’infezione da HIV, sia trattare i pazienti che hanno già contratto l’HIV, sia andare a rimuovere tutte le copie dormienti del materiale genetico del virus integratesi nel DNA della cellula umana. I ricercatori hanno fatto un passo avanti verso la creazione di un tale farmaco personalizzando un potente sistema di difesa usato da molti batteri: una “forbice molecolare” in grado di riconoscere e tagliare il materiale genetico del virus HIV.

“Comprendere le risposte immunitarie con cui i batteri si proteggono contro le infezioni virali ci ha permesso di progettare nuove piattaforme per la presa di mira di virus devastanti, come l’HIV, in pazienti umani”.

In pratica si è utilizzato un sistema di difesa molecolare, chiamato CRISPR che i batteri usano per tagliare il DNA estraneo in punti specifici. Fin dalla sua recente scoperta, gli scienziati hanno iniziato a utilizzare CRISPR per modificare i geni. Ma l’attenzione adesso è stata focalizzata sulla sua capacità difensiva e se potesse essere programmato per tagliare e distruggere i virus all’interno delle cellule umane.

CRISPR utilizza frammenti di materiale genetico chiamati RNA guida per eseguire i tagli: allora i ricercatori hanno sviluppato particolari RNA guida capace di legarsi in modo specifico al virus HIV; quindi aggiungendo CRISPR, gli RNA guida e altre molecole a cellule immunitarie infettate con HIV, hanno scoperto che CRISPR riesce a tagliare con successo, nei punti giusti, il materiale genetico del virus, disattivandolo. In questo modo il virus è stato rimosso dal 72% delle cellule. Un fatto importantissimo è che, non solo CRISPR riesce a tagliare le copie di virus “vaganti” nella cellula, ma anche quelle dormienti integrate nel DNA della cellula ospite! Funziona sia prima che dopo che il virus è incorporato nel genoma.

“Il vantaggio principale di questa tecnologia è non solo che il DNA virale integrato nel genoma umano può essere eliminato, ma forse più importante, l’applicazione profilattica. Eliminando il virus nelle prime fasi del suo ciclo di vita, possiamo complessivamente prevenire l’infezione di cellule umane in modo analogo a come funzionano i vaccini convenzionali”.

 

 

 

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